アルツハイマー超早期の異常発見で「遺伝子治療」へ
東京医科歯科大の 岡澤均教授、藤田慶太助教、田中ひかりさん(博士課程大学院生)らの研究グループは、
アルツハイマー病の超早期に生じるタンパク質の異常を発見。
マウスを対象にした遺伝子治療で、
このタンパク質の異常がもたらす、シナプス(神経細胞同士のつながり)の変性を食い止めて、記憶力の回復にも成功しています。
この研究論文は、国際科学誌「モレキュラー・サイカイアトリー」に掲載されています。
アルツハイマー病は、
アミロイドβ(Aβ)というタンパク質の塊が脳内に沈着して、神経細胞を死滅させるしまうことで起こります。
このAβを除去する薬の開発も進められていますが、臨床試験では除去しても症状は改善せず、沈着以前の異常を解明する必要が指摘されていた。
東京医科歯科大の岡沢均教授らの研究チームは、
アルツハイマー病の超早期において、SRRM2タンパク質の異常リン酸化が生じることを発見して、
発達障害原因遺伝子PQBP1(ポリグルタミン配列結合タンパク質1)を使ったアルツハイマー病の遺伝子治療の可能性を示しました。
SRRM2リン酸化は、
核内部のSRRM2減少につながり、
さらに、RNAスプライシング関連タンパク質(特に発達障害原因タンパク質 PQBP1)の減少、
シナプス関連タンパク質の発現低下、
そして、シナプス障害を引き起こして、
最終的に認知症状を引き起こしてしまうことを明らかにしました。
記憶力も正常に近いレベルに回復しています。
東京医科歯科大学の岡沢教授は、
「1回の治療で、効果が長期間持続することが期待できる」と話しています。
アルツハイマー病・前頭側頭葉変性症・レヴィー小体型認知症の「3大認知症」は、
未だに根本的な治療法が確立させられておらず、
高齢化社会の日本で大きな社会問題にもなっています。
アルツハイマー病は、2025年には高齢者の5人に1人が罹患すると言われています。